Description de l'objet:

Les médicaments orphelins sont des " médicaments importants " destinés " au diagnostic, à la prévention ou au traitement d'une maladie mettant en danger la vie du patient ou entraînant une invalidité chronique ", qui ne touche pas plus de cinq personnes sur dix mille.

La prise en charge au cas par cas permet certes d'accéder à des médicaments vitaux pour le traitement de maladies rares, parfois même avant l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché par Swissmedic (art. 71c de l'ordonnance sur l'assurance-maladie [OAMal]), ce qui peut profiter aux patients et aux patientes, qui bénéficient ainsi d'un accès facilité. Mais il faut parfois des années après l'octroi de l'autorisation par Swissmedic, en particulier pour les médicaments orphelins, avant que ceux-ci ne soient admis dans la liste des spécialités (LS) - si tant est qu'ils le soient, parfois en raison d'expertises contradictoires.

C'est pourquoi la proportion de médicaments orphelins autorisés figurant sur la LS est relativement faible. Les processus d'autorisation et d'admission dans la LS ne sont donc pas coordonnés de manière efficace. En conséquence, le régime d'exception pratiqué dans des cas particuliers (art. 71a-d OAMal) a largement gagné en importance, compromettant l'égalité d'accès des patients et des patientes.

Dans toute la Suisse, environ 580 000 personnes sont atteintes d'une maladie rare. Or, il n'existe un traitement autorisé que pour environ 5 % de ces maladies. Lorsqu'une nouvelle possibilité de traitement est autorisée, les personnes concernées ne devraient pas avoir à attendre des années avant qu'une solution de prise en charge par la LS soit trouvée. Il faut toutefois également pouvoir garantir un financement durable. Les coûts de la santé restent en effet l'une des principales préoccupations de la population. Pour que le remboursement puisse être lié au résultat du traitement (qualité du résultat), il faut garantir la transparence (des données), c'est-à-dire une meilleure infrastructure de données, y compris des données issues de la vie réelle (Real World Data, ou RWD).